Mucoviscidose: premiers résultats encourageants d'un traitement expérimental
Mucoviscidose: premiers résultats encourageants d'un traitement expérimental
PARIS - La première partie d'un essai clinique chez des patients atteints de mucoviscidose a montré "des résultats prometteurs", selon des données présentées vendredi par la société de biotechnologies Vertex Pharmaceuticals.
Les résultats intermédiaires d'un essai de phase II d'une molécule ciblant une protéine déficiente dans la mucoviscidose ont montré "des résultats prometteurs", indique Vertex dans un communiqué. Ils ont été présentés vendredi lors de la 31e rencontre annuelle de la Société européenne de la mucoviscidose, à Prague.
La première partie de l'essai clinique a inclus 20 patients atteints de la mutation G551D dans la protéine CFTR défaillante, traités sur une période de 14 jours par traitement oral expérimental, le VX-770, ou par placebo, en complément des traitements standard de la mucoviscidose. Les patients porteurs de la mutation G551D représentent environ 4% des malades atteints de mucoviscidose aux Etats-Unis, précise Vertex.
"Nous avons constaté une amélioration moyenne de 10% des capacités pulmonaires chez les patients traités avec la dose la plus élevée, en comparaison avec l'absence totale d'amélioration pour ceux traités par placebo", a déclaré Frank Accurso, directeur du Centre de mucoviscidose de l'Université du Colorado (Etats-Unis).
Sur la base de ces résultats, la société américaine envisage une deuxième partie à cet essai, sur une période de 28 jours, afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du VX-770.
La mucoviscidose, qui touche environ 70.000 personnes dans le monde, est une maladie génétique mortelle qui provoque un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas. Elle se traduit par des troubles digestifs sévères et une destruction progressive des poumons.
(©AFP / 13 juin 2008 18h30)