Médicament homolgué pour pour les personnes atteintes de la ...
Journal Le Jacques Cartier - QC,Canada
Le développement d'un médicament orphelin est toujours bienvenu car cela apporte une lueur d'espoir aux patients souffrant d'une maladie rare. ... 

Médicament homolgué pour pour les personnes atteintes de la maladie de Friedreich

Médicament homolgué pour pour les personnes atteintes de la maladie de Friedreich

Pour la toute première fois, les Canadiens ont accès à une option de traitement pour la maladie de Friedreich. Santé Canada a autorisé, en vertu d'un avis de conformité conditionnel (AC-C), la mise en marché du CATENA pour le traitement symptomatique des patients atteints de l'ataxie de Friedreich.

Cette autorisation reflète la nature prometteuse de l'efficacité et de l'innocuité cliniques, et le besoin d'une étude de confirmation pour vérifier son bienfait clinique1. Santhera estime que le nombre de patients au Canada atteints de l'ataxie de Friedreich s'élève à quelques centaines de personnes, avec une concentration plus élevée dans la province de Québec, où l'on note l'une des incidences les plus élevées en Amérique du Nord.

 

Le Dr Nicolas Dupré, neurologue qui se spécialise dans les désordres neurogénétiques et neuromusculaires et professeur adjoint au département des sciences neurologiques de la faculté de médecine de l'Université Laval (CHA-Enfant-Jésus), affirme que «depuis plus de 30 ans, des chercheurs canadiens contribuent à approfondir la connaissance de l'ataxie de Friedreich. Je suis ravi de pouvoir enfin prescrire un traitement à mes patients pour leur maladie neurologique évolutive. Je suis heureux de constater qu'une compagnie comme Santhera déploie tant d'efforts pour mettre au point des traitements comme CATENA et poursuivre la recherche dans le traitement de l'ataxie de Friedreich et d'autres maladies rares.»

 

Santhera collabore avec les médecins, les groupes de défense des patients, les agences gouvernementales et les compagnies d'assurance afin d'améliorer rapidement l'accès à Catena pour les patients. La Dre Gail Ouellette, directrice générale du Portail québécois des maladies génétiques orphelines www.pqmgo.org), indique que «nous accueillons l'arrivée de Catena. Le développement d'un médicament orphelin est toujours bienvenu car cela apporte une lueur d'espoir aux patients souffrant d'une maladie rare. Il s'avère maintenant essentiel que les gouvernements, les assureurs et les centres de traitement conjuguent leurs efforts et aident les patients souffrant de l'ataxie de Friedreich à avoir accès à cette percée thérapeutique.»

 

Jean Phénix, secrétaire de l'Association canadienne des ataxies familiales – Fondation Claude St-Jean www.lacaf.org), précise que «le lancement du premier traitement approuvé constitue un événement majeur pour l'ensemble des patients souffrant de l'ataxie de Friedreich au Canada. Nous attendions ce moment depuis plusieurs années. Nos membres et leurs familles sont heureux que le CATENA soit maintenant offert. Plusieurs membres détenant une assurance privée nous ont informés que le CATENA est remboursé par leur assureur. Les membres qui sont couverts en vertu du régime public espèrent ce même remboursement, surtout au Québec, car la province étudie présentement la couverture possible de ce médicament.»

 

«Le lancement du Catena au Canada constitue une première à de nombreux égards. Le Catena est notre premier produit et le Canada son premier marché. D'autant plus que, pour la toute première fois, les médecins peuvent prescrire un traitement aux patients souffrant de l'ataxie de Friedreich, explique Klaus Schollmeier, chef de la direction de Santhera. Santhera concentre ses efforts sur le remboursement et l'accessibilité du CATENA pour les patients atteints de l'ataxie de Friedreich, de même que sur l'achèvement d'une étude clinique additionnelle, afin de permettre la mise en marché complète du CATENA.»

À propos de Catena

Santé Canada a autorisé, en vertu d'un avis de conformité conditionnel (AC-C), la mise en marché des comprimés du CATENA pour les usages suivants : « Le CATENA peut être utile pour le traitement symptomatique des patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA). » Cette autorisation reflète la nature prometteuse de l'efficacité et de l'innocuité cliniques et le besoin d'une étude de confirmation pour vérifier son bienfait clinique1.

CATENA est mis en marché au Canada par Santhera Pharmaceuticals (Canada) Inc., et est distribué par GMD Distributing, Inc., selon un modèle de pharmacie spécialisée qui expédie le produit directement au domicile des patients. Pour plus de renseignements sur CATENA au Canada, les médecins peuvent composer sans frais ce numéro : 1 866 270-1733.

À propos de l'ataxie de Friedreich

Rare et grave, l'ataxie de Friedreich est une maladie neuromusculaire héréditaire qui entraîne la dégénérescence du système nerveux et des tissus musculaires chez l'être humain. Cette maladie conduit à la perte du contrôle des muscles, à des mouvements sans coordination, à l'atrophie musculaire et à l'épaississement des parois cardiaques, ce qui réduit la longévité dans la plupart des cas. L'ataxie de Friedreich touche les hommes et les femmes de race blanche dans une proportion égale, et l'on estime qu'environ 20 000 personnes souffrent de cette maladie en Amérique du Nord et en Europe. L'espérance de vie moyenne pour les personnes atteintes d'ataxie de Friedreich se limite à 35 à 50 ans3.

La maladie résulte d'un défaut génétique dans le gène codant pour la frataxine. Les niveaux réduits de cette protéine entraînent en définitive une baisse de production d'énergie des mitochondries, les centres de production d'énergie des cellules, ainsi qu'un stress oxydatif élevé. Les tissus ayant les plus importants besoins en énergie, particulièrement les tissus nerveux et cardiaques, sont les premiers touchés par la carence en frataxine. Par conséquent, cela entraîne des changements pathologiques dans l'anatomie et les fonctions musculaires du cœur, ainsi que la perte de cellules nerveuses.

À propos de Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN) est une compagnie pharmaceutique suisse qui se spécialise dans la découverte, le développement et la mise sur le marché de produits pharmaceutiques à petites molécules pour le traitement de maladies neuromusculaires graves, un domaine dont les besoins médicaux sont criants, incluant plusieurs indications orphelines pour lesquelles il n'existe aucun traitement. À l'heure actuelle, Santhera étudie trois composés dans le cadre de cinq programmes de développement au stade clinique. Le premier produit de la compagnie, SNT-MC17 (INN : idébénone), a reçu de Santé Canada une autorisation de mise en marché avec conditions pour le traitement de l'ataxie de Friedreich et sera mis sur le marché sous son nom de marque Catena.

En outre, le produit fait également l'objet d'une évaluation pour la même indication par les autorités européennes et suisses en matière de santé, tandis qu'aux États-Unis, un essai clinique pivot de phase III recrute des patients. Le produit SNT-MC17/idébénone a aussi fait preuve d'efficacité dans un essai clinique de phase II comme traitement potentiel pour l'indication de la dystrophie musculaire de Duchenne.